截至2022年Q1全球及中国基因治疗在研管线发展与分布特征分析

基因治疗研发火热，在研管线不断扩张。根据ASGCT数据，自2014年以来基因与细胞治疗产品在研管线数量快速增长，截至2022Q1，全球共有1986个基因与细胞治疗管线处于研发阶段，其中1451个产品处于临床前阶段（占比73%），31个产品进入临床III期，6个产品进入注册审批阶段，为后续更多产品上市筑牢基础。

全球基因治疗管线数量（1995-2021）

资料来源：ASGCT

注册审批阶段基因治疗管线（2022Q1）

资料来源：ASGCT

从给药途径看 ，据ASGCT统计，截至2022年Q1，全球基因治疗在研管线以体外治疗为主，占比73%。其中，CAR-T是基因修饰细胞疗法中最常用的技术（占比49%），其次是TCR-T、CAR-NK等。

从适应症看 ，据ASGCT统计，截至2022年Q1，抗肿瘤和罕见病仍然是基因治疗药物开发的主要领域，目前分别有1076个和1006个产品在研，而罕见病开发也以肿瘤学领域为主（占比52%），前十种罕见病管线中，肿瘤占据八席。

全球基因治疗管线适应症分布（2022Q1）

资料来源：ASGCT

全球临床阶段CGT管线适应症分布（2022Q1）

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前十大罕见病基因治疗管线（2022Q1）

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从作用靶点看 ，CD19、BCMA（即TNF受体超家族成员17）和CD22一直是肿瘤领域最常见的三个靶点，凝血因子VIII和凝血因子IX是非肿瘤学领域最常见的靶点。

从使用载体看 ，根据ASGCT 2021Q2报告，89%正在开发的基因治疗药物使用病毒载体进行传递，腺相关病毒(AAV)和慢病毒(LV)是开发中最常用的病毒载体。

全球基因治疗肿瘤靶点管线数量(2022Q1)

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全球基因治疗非肿瘤靶点管线数量(2022Q1)

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全球基因治疗管线载体分类(2021Q2)

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从临床试验进度看，根据CDE数据，截至2020年12月，国内在研基因治疗临床试验中，约52%处于临床I期，36%处于临床II期，13%处于临床III期。

从适应症看，国内基因治疗临床试验集中在抗肿瘤领域（占比75%），主要由于国内在研管线中细胞治疗产品众多（尤其是CAR-T），此外针对感染性疾病和循环系统疾病各约占12.5%和10.9%。

全球及中国CGT临床试验进度分布

资料来源：ASGCT

全球及中国CGT 临床试验适应症分布(2020.12)

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