2017-2021年全球已上市CAR-T细胞治疗产品销售额增长统计及其价格分析

自2017年诺华首款CAR-T疗法Kymriah实现商业化，目前已有6款产品获FDA批准上市，2021年NMPA批准的两款CAR-T细胞治疗产品则开启了我国细胞治疗商业化元年。国内首款CAR-T产品阿基仑塞注射液以120万元/袋创造了国内药品定价纪录，引发社会广泛关注。

已上市CAR-T 细胞治疗产品销售额（单位：亿美元）

资料来源：各公司财报

在美国，6款已上市CAR-T产品定价范围为37.3-47.5万美元，约合人民币252-320万元；在中国，2款上市产品定价分别为阿基仑塞注射液120万元，瑞基奥仑塞注射液129万元。在中国市场，在中国市场，CAR-T产品的定价远低于海外。

细胞疗法目前是以个体患者为中心的定制化治疗方案，其高昂定价主要来自高度的个性化定制需求和极高的生产制造壁垒。在接受CAR-T治疗过程中，支付的不仅是药物本身的费用，筛选评估、设计构建、细胞采集、运输、注射及输注治疗后的监测都需要相当的费用支撑。

➢耗材成本高：在CAR-T生产过程中，培养及转导CAR-T细胞必需的培养液、质粒、核酶、病毒载体等占用了约50%的总成本；

➢技术难度大：目前CAR-T的制备工艺流程尚不统一，未能实现自动化和批量生产，基本为人工操作。实验室设计研究到生产的平稳放大极具挑战，要求科研及生产人员具备专业技术素养；

➢场地要求严：基于CAR-T产品定制化的特点，每位患者均要求单独的生产线，产出比低；厂房设备严格要求大范围无菌，环境硬性壁垒极高；且CAR-T制造场所与应用场所分离，途中冷链运输半径小，需投入大量资金建立多个治疗中心。

CAR-T细胞疗法生产应用过程

资料来源：Nature Reviews Cancer

以多发性骨髓瘤为例，目前一线到后线获批疗法包括口服药来那度胺/沙利度胺、硼替佐米、抗 CD38 单抗、BCMA 靶向 ADC 等。但这些疗法均无法实现疾病治愈，几乎所有 MM患者仍会再次发病，陷入用药-复发的循环中。经过数次复发、多线治疗，患者身体机能受损、生活质量下降、且经济负担极大。

CAR-T 目标人群包括对现有疗法耐受的患者，整体缓解率较高，可有效改善患者病情、延长生存时间；且 CAR-T 治疗后患者体内将产生免疫记忆，有效避免复发，单次用药有望实现癌症治愈。CAR-T 单次治疗费用高，但长期维度来看仍具有药物经济学价值。

多发性骨髓瘤各阶段治疗药物

资料来源：各公司公告，ClinicalTrials.gov，

短期来看，CAR-T是高定价、高附加值产品，有能力支付的是少数。但对具有支付力的患者，是否有用药选择才是本质问题，药物的卫生经济价值针对不同患者、不同疾病有所区别。CAR-T细胞疗法能带来癌症治愈的希望，是药物开发最根本的价值。

认为，前期CAR-T的商业化专注于自费市场。如果不考虑医保，短期普及难度较大，患者需求和医生认可是CAR-T产品推广的关键。产品本身的疗效和安全性如能满足临床需求，仍将有意愿支付的患者。目前我国上市的CAR-T产品已设计创新支付方案，如按疗效付费、不良反应险、分期免息支付等，并积极与商保、惠民保合作，最大程度解决患者可负担性问题。

长期来看，随着技术革新、产品迭代，CAR-T成本、工艺有很大的优化空间，有希望纳入更多患者群体。